中商情报网讯:细胞基因治疗(基因治疗)作为一种新型生物技术,近年来发展迅速。目前,中国拥有全球第二大的细胞与基因治疗管线,未来在创新药领域弯道超车的潜力巨大。
一、基因治疗定义
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
根据给药途径可以分为ex vivo途径、in vivo途径两种,具体如图所示:
资料来源:中商产业研究院整理